开拓药业（09939.HK）研发团队近日于预印版期刊bioRxiv在线发表了题为“Inhibitory effects of GT0918 on acute lung injury and the molecular mechanisms of anti-inflammatory response”的研究论文，揭示普克鲁胺（GT0918）对重症新冠患者的作用机制。该论文表明，普克鲁胺可以发挥抗炎作用，降低急性肺损伤。结合开拓药业此前发布的针对轻中症新冠患者的全球多中心III期临床试验数据，普克鲁胺不仅对轻中症新冠患者有效，也是重症新冠患者的有效治疗药物。 

开拓药业研发团队发现，普克鲁胺可以通过抑制NF-kB信号通路，激活NRF2来减少促炎因子的表达和释放，调控免疫系统功能，维持免疫稳态，减少细胞因子风暴（CRS）以及进一步急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和多器官衰竭的风险。

据悉，bioRxiv是一项免费的在线存档和分发服务，用于生命科学领域未发表的预印本，它由非盈利研究和教育机构冷泉港实验室运营。通过在 bioRxiv 上发布预印本，作者能够立即将他们的发现提供给科学界，并在将手稿提交给期刊之前收到对手稿的反馈。

新冠疫情自2020年初爆发至今，已然成为全球公共卫生危机。全球科学家在开发针对新冠的疫苗和治疗药物方面取得了巨大的进展。然而，新冠病毒的不断变异或让现有的疫苗或治疗方法产生抗药性。从长期来看，安全有效的新冠口服药物对人类战胜新冠疫情十分重要。 

开拓药业自主研发的口服药普克鲁胺，通过下调病毒入侵宿主的两个关键蛋白ACE2和TMPRSS2的表达，阻断新冠病毒的感染从而降低病毒在宿主细胞内的复制潜力，加速病毒清除，提高轻中症新冠患者康复率。进一步的临床研究表明，普克鲁胺降低了新冠住院患者的死亡率，且缩短了住院时间，对重症新冠患者也有一定的保护作用。

该项研究以脂多糖（LPS）和聚肌胞苷酸（Poly I:C）诱导模型为基础，探索了普克鲁胺的免疫调控机制。 总之，这项研究揭示了普克鲁胺调节免疫反应的潜在机制，也进一步说明普克鲁胺不仅对轻中症新冠患者有效，而且是重症新冠患者的有效治疗药物。

普克鲁胺前期在巴西进行了三项IIT临床试验，包括一项针对轻中症新冠男性患者、一项针对轻中症女性患者、一项针对重症住院新冠患者（男女），结果显示，普克鲁胺对于轻中症新冠男性和女性患者的保护率为92%和90%，并将重症新冠患者的死亡风险降低78%。

2022年4月6日，开拓药业公布了在美国等国家开展的针对轻中症新冠患者的最终临床试验数据。结果显示，普克鲁胺有效降低新冠患者（主要受Delta和Omicron变异株感染）的住院/死亡率，特别是对于服药超过7天的全部患者，以及伴有高风险因素的中高年龄新冠患者达到100%保护率。同时，普克鲁胺可以显著降低新冠病毒载量，改善相关新冠症状。普克鲁胺用药的安全性也进一步得到验证。

目前在美国、菲律宾、南非和中国等国家，关于普克鲁胺治疗重症住院新冠患者的全球多中心III期临床试验（NCT05009732）也都在进行之中。2021年10月1日，在美国的临床中心已完成首例患者给药，目前患者入组工作正在有序推进中。

开拓药业董事长童友之博士表示，公司面向全球的药物研发方向，就是希望在患者整个流程中，能够尽早、全面地发挥作用，无论是症状缓解、还是避免疾病的恶化从而挽救生命。